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Optimierungsbedarf bei der Nutzenbewertung: Endpunktevielfalt und Messbarkeit der Lebensqualität stehen im Fokus

Haar und Berlin, 21. Februar 2017 – Mit dem Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) Anfang 2011 begann die Diskussion um die optimalen Endpunkte zur Bewertung des Patientennutzens neuer Wirkstoffe, die bis heute geführt wird. Im Rahmen eines Fachsymposiums im November 2016 mit dem Titel „Quo vadis: Patientenrelevante Endpunkte in der Onkologie“1 diskutierten Experten aus Klinik und Forschung, Vertreter des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), der Pharmaindustrie sowie Patientenvertreter. Die Teilnehmer sind sich darin einig, dass seit der Einführung des AMNOG-Prozesses deutliche Fortschritte erzielt wurden. So ist es heute selbstverständlich, dass die Lebensqualität der Patienten unter Therapie berücksichtigt wird. Allerdings sehen alle Vertreter nach wie vor Optimierungsbedarf, vor allem bei der Wahl der klinischen Endpunkte, wie beispielsweise dem progressionsfreien Überleben sowie Standards zur Messung der Lebensqualität.

Seit Anfang 2011 erfolgt für alle neu zugelassenen Arzneimittel sofort nach Markteintritt eine (Zusatz-)Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Das Ergebnis bildet die Entscheidungsgrundlage für den Preis, den die gesetzliche Krankenversicherung für ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff zahlt. Den Auftrag zur Nutzenbewertung erhielt der G-BA über das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG). Basis für die Entscheidung über den Zusatznutzen ist ein Gutachten, das durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellt wird. Anhand der Bewertung soll der gesetzlich geforderte Patientennutzen belegt werden. Als Endpunkte definiert das Gesetz Mortalität, Morbidität, Lebensqualität sowie unerwünschte Ereignisse. „All diese Endpunkte sind gleichberechtigt“, erläutert Dr. Beate Wieseler, IQWiG, im Rahmen des Fachsymposiums. „Zur Feststellung eines Zusatznutzens reicht es, eine Verbesserung in mindestens einem Parameter aufzuzeigen.“

Bewertung vorhandener Parameter: Progressionsfreies Überleben als eigenständiger Endpunkt?
Zur Bewertung einer Therapie stehen verschiedene klinische Endpunkte zur Verfügung, erklärt Prof. Dr. Diana Lüftner, Charité Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik mit Schwerpunkt Hämatologie, Onkologie und Tumorimmunologie, Berlin. Dabei sind vor allem das Gesamtüberleben (overall survival, OS) sowie das progressionsfreie Überleben (progression-free survival, PFS) von Bedeutung. In der Nutzenbewertung steht derzeit das OS als Endpunkt im Vordergrund. Das PFS wird in diesem Zusammenhang als nicht patientenrelevant erachtet und oft nur als Surrogatparameter des OS angesehen, da nicht gewährleistet ist, dass ein verlängertes PFS auch mit einem verbesserten OS – dem obersten Ziel einer Therapie in der Onkologie – assoziiert ist. Aber ist das noch zeitgemäß? Prof. Dr. Michael Lux, Leitender Oberarzt der Frauenklinik des Universitätsklinikums Erlangen, äußerte sich kritisch. Lange Follow-Up-Phasen, die erforderliche Größe der Studien sowie der Einfluss durch Cross-Over-Designs und Änderungen im Therapieverhalten führen dazu, dass Ergebnisse erst spät zur Verfügung stehen und Innovationen daher mit großer Verzögerung den Markt erreichen. Lux sieht deshalb eine zunehmende Bedeutung des PFS. Es ist nicht nur schneller messbar, sondern beinhaltet auch einen großen Patientennutzen. Letzteres unterstreicht auch Renate Haidinger, Betroffene Medizinjournalistin, 1. Vorsitzende des Brustkrebs Deutschland e. V., Hohenbrunn: „Jedes Fortschreiten der Erkrankung ist eine psychische Belastung und wird von den Patienten als Katastrophe erlebt.“ Aus diesem Grund wird eine verlängerte Zeit bis zum Fortschreiten der Krebserkrankung als erheblicher Vorteil wahrgenommen. Lux plädiert daher dafür, progressionsbasierte Endpunkte im Rahmen der Nutzenbewertung als eigenständig anzusehen.

Messung der Lebensqualität: Einheitlicher Standard gefordert
Lüftner hebt hervor, dass die meisten Patienten die Lebensqualität als mindestens ebenso wichtig – wenn nicht sogar bedeutender – ansehen wie das Gesamtüberleben.2 Zudem könnten einige der Probleme des Gesamtüberlebens umgangen werden, wenn der Patientennutzen über den Endpunkt Lebensqualität definiert wird. Für die Messung der Lebensqualität gibt es bereits gute methodische Möglichkeiten, allerdings besteht aufgrund ihrer Komplexität weiterer Optimierungsbedarf. Eine Verbesserung der Lebensqualität sei in Studien oft schwer nachweisbar und Lebensqualitätsmessungen seien zudem anfällig für Störfaktoren, so Prof. Michael Hallek, Köln, Vorsitzender der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und medizinische Onkologie (DGHO). Prof. Anja Mehnert, Leiterin der Abteilung für Medizinische Psychologie und Medizinische Soziologie am Universitätsklinikums Leipzig und Universität Leipzig Medizinische Fakultät, betont, bei der Erhebung der Lebensqualität in klinischen Studien werde die Subjektivität bewusst in Kauf genommen, denn die Lebensqualität sei die einzige vom Patienten erlebte Dimension der Wirklichkeit. Entscheidend sei die Auswahl der richtigen, d.h. standardisierten und validierten Messinstrumente, sowie geeigneter Konzepte zum Umgang mit fehlenden Daten. Auch für die Pharmaindustrie ist die Messung der Lebensqualität ein anspruchsvolles Thema, da international standardisierte Anforderungen seitens der Zulassungsbehörden weitgehend fehlen. Die Food and Drug Administration (FDA) berücksichtigt den Endpunkt Lebensqualität bisher nicht, die European Medicines Agency (EMA) unterstützt zwar das Konzept, priorisiert es aber bisher nicht. Allerdings hat die EMA kürzlich Empfehlungen zur Nutzung und Messung sogenannter „patient-reported outcomes“ herausgegeben, die European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) arbeitet seit langem daran. Ein wichtiger Schritt, findet Dr. Peter Kaskel, Senior Market Access Manager bei MSD SHARP & DOHME GMBH (MSD), denn die Integration von Lebensqualität als Endpunkt in der Nutzenbewertung stelle eine große Chance dar. Weiterhin fordert Kaskel eine Stärkung der gemeinsamen wissenschaftlichen Beratung durch die Zulassungsbehörden und die HTA-Behörden auf europäischer Ebene und eine gegenseitige Anerkennung der Endpunkte, um die Planbarkeit für die Industrie sicher stellen zu können. „Pharmazeutische Unternehmen haben in den vergangenen Jahren dazugelernt, den Patientennutzen durch neue Therapien adäquat und nachvollziehbar abzubilden.“, betont Prof. Markus Kosch, Vice President Commercial Portfolio Management International Developed Markets, Pfizer Oncology. „Es bleibt weiterhin unsere gemeinsame Aufgabe mit den Akteuren in der Nutzenbewertung, die Bewertung der Studienendpunkte zu harmonisieren und bestmöglich im Sinne der Patienten zu gestalten.“

Die Diskussion über die relevanten Endpunkte und deren Messbarkeit wird jedoch in Zukunft nur ein Thema unter vielen sein, die es zu diskutieren gilt, resümiert Prof. Hallek in seinem abschließenden Blick in die Zukunft. Aktuelle Trends in der Onkologie, wie die Identifikation genetischer Veränderungen, die wiederum zur Entwicklung zielgerichteter Wirkstoffe führen, stellen die Fachwelt vor neue Herausforderungen. Für ein tieferes Verständnis der Erkrankung sowie zur Erfassung der Komplexität sieht Hallek „Big Data“ als ein aufstrebendes Thema. Dazu kommen aber auch der demographische Wandel, ein Anstieg der Krebshäufigkeit und eine zunehmende Ambulantisierung aufgrund oral einzunehmender Arzneimittel mit verhältnismäßig geringen Nebenwirkungen. Diese Entwicklungen erfordern eine immer schnellere und den Problemen angepasste Umsetzung. Dies könnte auch eine Überarbeitung der Regularien zur Arzneimittelzulassung und zur Durchführung von Studien erfordern.

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Quellen:

  1. Fachsymposium „Quo vadis: Patientenrelevante Endpunkte in der Onkologie“, Berlin, 24. November 2016, in Kooperation von Springer Medizin Verlag GmbH, Pfizer Deutschland GmbH und MSD SHARP & DOHME GMBH unter der Schirmherrschaft der DGHO (Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und medizinische Onkologie), der DKG (Deutsche Krebsgesellschaft) und dem Netzwerk gegen Darmkrebs.
  2. Jenkins V et al. Patients’ and oncologists’ views on the treatment and care of advanced ovarian cancer in the UK: results from the ADVOCATE study. Br J Cancer 2013; 108: 2264-2271.

Sandra Winter

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